主题：【原创】关于RCT与RWS -- 懒厨

我已经很久没有正经写点东西了，国庆几天吃吃喝喝，现在终于有点闲暇，静下心来，网上看了一些资料，是之前最近我和中医粉争论的一个验药的方法问题。

先把关键词解释一下：

RCT （Randomised Controlled Trial）- 随机对照试验。

RWS/RWD/RWE/RWR (Real World Study/Data/Evidence/Research)真实世界研究（数据/证据），四个简写说的是同一回事，以下使用RWS这个缩写。

这两种都是方法而已，除了验药，我还见过社会问题的研究，也可以用这两种方法进行研究。而这里说的，涉及中西医之争，讨论限于验药的方法。通过一个例子来解释，应该是最容易理解的了，解释有误之处，恳请行家指点。

假如有一个新药上市，声称可以治某个病，我们要如何检验这个药效呢？

传统的做法，是使用RCT来验药，简单来说，做法如下：

1. 招募病人，有鉴定过程，需要保证两组病人的患者特征基本一致；

2. 将病人随机分成两组；

3. 一组吃安慰剂，另一组吃新药；

4. 负责的医生不知道某个病人吃的到底是安慰剂还是新药；

5. 负责发药的人，也不知道新药和安慰剂分别发给了什么人；

6. 疗程结束后，公布哪些病人吃了安慰剂，哪些病人吃了新药，然后对结果进行统计

7. 最后，再根据统计结果，如果比安慰剂的一组高很多，即可视为有效。

需要强调两点：

1. 这个方法的模式基本是固定的，无论什么药，只要遵循这个模式，满足该模式下的各个具体要求，就能获得一个可靠的结果。

2. 这个模式操作起来确实麻烦，之所以这么麻烦也要这么操作，是因为有两个因素必须排除，其一是人体有一定的自愈能力，其二是人体有一个安慰剂效应，假如一个人吃了药好了，其中的因果关系，要如何确认呢？到底是自愈，还是真的有效？ RCT的方法，正是一个有效排除干扰因素的利器。

这些年开始提出RWS的验药方法，主要的区别在于C字，Controlled, 这种验药的方法，就直接用药，也有对照组，以争议起点的清肺排毒汤为例，他们实际上就是安排了一些病人喝这个中药，另一些病人没有喝药，然后对上万个病历进行分析统计，虽然没有严格控制的对照组病人，他们从病历数据下手，尽力排除干扰数据，从而推出相应的结论。

两种方法对比，很明显，无论数据如何挖掘，RWS方法里面，安慰剂效应是无法排除的，毕竟吃了药，听说这药有用，多少会影响病人的心理。这个不是我说的，是中医药抗疫的领军人士张伯礼说的，有截屏为证：

于是，我接着上网调查，发现了这里有篇不错的文章， https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6097073/

想省时间的话，可以看两个表，第一个是两种方法的对比，

我尝试翻译一下：

这个表里面，最重要的是第一条，两者的目的是不一样的，RCT是用来验证药的有效性（Efficacy），RWS用来验证药的效果（Effectiveness）（注意：英文里面Efficacy与Effectiveness是有微妙的区别的，按照我的理解，Efficacy存在因果关系，Effectiveness仅是用来说明效果，其效果不一定存在因果关系）

关于Efficacy以及Effectiveness的区别，还是以上述的例子，RCT可以用来证明，排除了人体自愈以及安慰剂效应等各种干扰因素，某种药物的有效性，而RWS则不然，这个方法只会告诉大家，吃了这个药，通过一些数据的处理，可以确认有效率达到某个百分比，至于这个是否由安慰剂效应导致的，我们无法排除。

然后我们可以看一下第二个表，这个是对比这两种方法的优劣：

简单翻译如下：

优点：

- 时间与成本较低

----有可能缩短临床研究的时间

----无需耗时招募病人

- 为RCT展示了方向

- 可在RCT不适用的情况下进行研究

----在高风险组别的研究较为安全

- 可检查出较少发生的副作用

- 迅速获取信息与数据

- 可以用于预测模型或者高风险组别的选择

- 为人工智能奠定基础

缺点：

- 如要正确的分析，需要收集数量庞大的数据

- 需要很多时间进行数据质量管理

- 需要有经验的专家对数量庞大的数据进行分析

- 存在缺少隐私，保密，数据丢失的问题

- 在开始研究之前，需要对研究方法（protocol）进行标准化处理

---- 很高的可能性出现偏差

---- 对研究结果可能存在有偏差或者不正确的解读

总结一下：

对比完两者的目的和优劣，结论显而易见，这两个方法是互补的，换言之，在RCT不适用的情况下，可以用RWS顶上，但由于没有一个固定模式，其效果取决于研究者的本领。总而言之，根本就不存在用RWS代替RCT的问题。

当然，我的话中医粉可以不信，但进行清肺排毒汤RWS研究的人的话不能不信吧？请看这里：

qq97:补充，一篇与该论文相关的报道（节选）

如果RWS足够完美，李静不会这么说吧？这不就默认了RWS就是不如RCT那么可靠吗？

中医想翻身，RCT这个坎是一定要过的，不要想着走捷径，用RWS就可以万事大吉了。