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主题：【译文】良医妙药，如何筹到1亿美金发明药物救自己的孩子 -- 夏亚
家园 【译文】良医妙药，如何筹到1亿美金发明药物救自己的孩子 昨天，看了一部电影，中文译名是《良医妙药》，Extraordinary Measures是英文名称，算不上大片，但是却有大牌，鼎鼎大名的哈里森福特大伯参加了这部电影的全程 据说是
·本片是1983年的《星球大战3：武士复仇》之后，哈里森·福特的名字首次没有列在演职人员表首位的影片。这一次在《良医妙药》中，老当益壮的他扮演了一位医药学博士，和另一个“英雄专业户”布兰登·费舍演绎了一段老百姓身边的故事。（这个等一会儿大家帮我补习一下吧）这部电影根据真实事件改编，这个真实的故事曾经感动了美国，有一个叫 吉塔·安南德 的作者写了一篇报告文学《治愈：一个父亲是如何快速筹集到1亿美元、送建立医药公司并拯救自己孩子性命的》（The Cure:How a Father Raised ￥100 Million - And Bucked the Medical Establishment - In a Quest to Save His Children）。该书拿下了2006年的普利策奖。
先把主要的故事随便简述一下爱，主人公 约翰·克罗利是哈佛商学院毕业生（高山仰止），在旧金山有了自己的家庭。这个中产阶层的小家庭原本生活幸福，直到他的两个孩子被诊断出患有罕见的庞氏病——一种基因疾病，随时都有可能停止呼吸。
故事的原型快速筹到了1亿美元，在数年间创立了医药公司并通过FDA的认证，拯救了自己的孩子。数年的概念是相对于FDA的过往历史来看的，据说这个时间段一般是15-20年。所以说这个父亲是在和时间赛跑，而且跑赢了，所以说哈佛应该给他一个MBA商学案例来证明父爱的伟大和商学院的伟大。
据说，原本是没有哈里森爷爷什么事情的，按原型拍，我们看到的可能会是钱的作用比较大，那《良医妙药》就是一部励志的纪录片，可以让我们更理解FDA和美国商业社会。但是这个导演没有那么做，他虚构了一个GEEK，罗伯特·斯通希尔博士，他的任务是帮助我们发现人与人之间最重要的情感和信任。
哈里森·福特和布兰登·费舍的表演是整部电影的看点，他俩在电影里都是好人可又和以往的好人形象有区别。不那么高大，也不是很完美，而且都有自私和偏执的一面。这两个人能凑在一起也像是在做交易（其实每个人都是在做交易的，只是有些明显了，有些淡然）。 罗伯特可能学术上真有点本事，不过实在是不会做人，没人愿意投资他，一切都是白搭。这时候约翰的商业头脑就显得很重要了，他们开始联手，一个负责研发一个负责找钱，为了利益他们走到了一起。约翰成了大医药公司的高管，罗伯特也获得了充足的研发资金，看上去导演还是讲了一个商业成功的例子，不过细心看就会发现罗伯特的坚持才是故事的重点，他是公司研发团队里助手最少的项目组长，还开着自己的旧车，甚至连投资人给的支票都没兑现。约翰对他的态度从开始的有求必应变成了敷衍，而罗伯特还在为了诸多不确定努力着。两个善良的人，一个现实得可以，一个理想得冒傻气，两个“英雄专业户”在一段传奇里，都演出了普通人的真性情。
外链图片需谨慎，可能会被源头改简单的说，就是一个父亲和一个“陌生”叔叔教授为让小孩延续生命的努力。
在这120分钟里，我感到这个世界上，有好多好多的坚韧不拔和挫折重重，每一个都让人绝望。
我们路人的人生，也有好多好多的各种阻碍跟委屈。但凡不危及生命的荆棘，都请勇敢的劈掉吧。
这让我想到了一个问题。人们是不是往往只能在差距与变化中起感受，而无法在一成不变的好中被感动呢？
于是我想到了圣牛同学，他的逐鹿蓝天，我想到我自己也需要努力，也需要鞭策，所以我打算翻译这部报告文学。
希望大家喜欢。
"you guys have done everything humanly possible"
家园 【整理】1,1997 克劳利的毕业演讲 从上文的个人介绍中我们发现，克劳利先生就是一个战士，一个勇士，用于面对惨淡的人生，永远有梦想，永远在奋斗。当然他现在似乎已经在向政界发起了攻击，我估计他有可能成为一名合格的国会议员。
他在得知自己的女儿和儿子患上旁氏症后就去咨询了一系列的大学教授，我相信这个时候他的科学学位给了他很大的帮助，可以称得上是理工科学生的逆袭。近年来在美国，优秀毕业生都偏向去金融管理行业，所以说克劳利这样的人从科学走向法律，从法律走向商业基本上符合了河里的忙总油人等大佬对男人的基本要求。
（实话实说，现在还在看这本只有300多页的书，里面有很多的术语，我属于能看得进去，但是不会说的那种，希望大家海涵）
时间回溯到1997年夏季，
克劳利穿着军装作为哈佛商学院的优秀毕业生做了毕业演讲，我感觉他基本上就是一个奋斗中的麦克阿瑟，或许是有点夸张了吧。
回来再聊，某个S在和我xx情谈心
家园 很好的一部影片 主人公的确很了不起。原型的故事也可以在哈佛商学院的网站上找到。
这是一个真实的故事，很感人。作为一个父亲，John Clowrey的爱心、责任感和坚持不但挽救了自己的孩子，也成就了事业。爱有时是一种负担，但也可以创造奇迹。
作为一个成功的商业运作案例，这也非常值得看看。从中既可以了解药物研发的大致过程，也可以管窥西方的产学研是怎么结合的。
期待楼主的译文，可以让更多的人看到。
家园 约翰.克劳利的介绍 
外链图片需谨慎，可能会被源头改国内的应该看不到，不过可以看电影里面的那位，还是有些神似的。
约翰克劳利是1985年毕业于一个天主教高中，直接去了美国海军官校（坐落于安纳波利斯，马里兰州首府）。86到92年间，他取得了科学的学士学位和一个法学博士学位。看上去平淡无奇吧，但是想想看从18岁到23岁，他已经有了科学和法学的背景，所以就被一家专门给医疗集团服务的律师事务所给雇佣了。不过5年后，大概是30岁的时候他考上了哈佛商学院。毕业后，克劳利去了一家洛杉矶的咨询公司，在信息化的时代，这样他从东到西横跨了美国，
这真是一个奋斗中的孩子吧，标准的美国版奋斗。
1998年的时候，他的两个孩子，也就是电影中的原型，梅根和派垂克，被诊断出患有严重的神经肌肉疾病，肝糖储积症第二型，也就是常说的旁氏证。这里八卦一下，劣者的医学知识仅限于医学预科和家父的指导，还有久病后对医学教育片的了解，所以有什么不对，希望大家指正。于是他们全家又从西到东，搬到了普林斯顿，也就是豪斯医生工作的地方。不过因为大势还比较好，家里的支柱克劳利先生还是找到了一份对口的高薪工作，而且还是高层，在电影中，有自己靠窗的办公室，有秘书，还要被提拔为VP了。
2000年，他离职创业加入了Novazyme，一家在一般人看来肯定不怎么样的生物制药公司，这个时候他的孩子才2-3岁，应该是和电影中的一样，据说是感到庞氏病的研究进展缓慢而作出的愤怒选择，但我看来应该是靠近死亡的压力和对孩子的爱使得他做出了选择，选择了底薪和责任感开始了做领导者的生活。
Novazyme，是一种生物酶的命名方法，这家公司坐落于俄克拉荷马市(美国俄克拉荷马州首府)是一个专业利用酶的转换方式来治疗基因疾病的公司，也就是电影里Dr Stonehill提出的科学理论来治疗并治愈这种遗传疾病。顺便八一下，似乎银英传里面暗恋皇妃的表弟就是类似的肌肉无力症状，当时就有提过用遗传技术的牛奶来控制病情的。
2001年，Novazyme被Genzyme集团收购，或者说是合并。Genzyme是世界上第三大的生物制药公司。克劳利也在Genzyme里面有了一个职位，在他的热情感染下，2003年一月，酶替换药物就被开发出来了。在仅仅2年左右的时间里，他做完了接手工作，维持运营，准备收购，维持独立性，坚持开发，企业文化整合等艰巨的任务，最重要的是他的孩子得救了。在河里有人说过开发药物的时间和金钱都是巨大的，至少是以B和美元为结算单位的，时间是以decade为标准的。但是什么力量促使他，一个没有背景的人，在短短2年内就完成了一个绝大的工程，在很多地方都归结于爱。我就是抱着这样的想法去探求这个故事。
家园 1亿美金太少了 至少是10年10个亿
家园 Pompe disease 旁氏症 介绍一下这个疾病 找到了这个的一则新闻
美国FDA批准了首个由美国基因泰克公司研究开发的治疗庞倍氏症的生物药品Myozyme（商品名）。庞倍氏症（Pompe），又称2型糖原累积症，是一种罕见的严重肌体衰弱性疾病。该病最终会因人体呼吸功能衰竭而导致死亡，对新生儿的危害尤其严重。目前在美国，患庞倍氏症的患者达4万~30万人。
该药为静脉给药制剂，通过在两个独立的临床试验中心，对39位1个月至3.5岁的患有庞倍氏症的婴幼儿首次给药的研究证明了该药的安全性和有效性。
临床研究还显示，使用该药治疗的婴幼儿患者与年龄和病况相同的未使用该药的患者相比，存活率明显增高，且无需介入通气的治疗。但需说明的是，该药在庞倍氏症其他方面的安全性和效力还未得到验证。
目前该药最严重的不良反应，在已有的报道中，主要是心衰、肺衰和过敏性休克。常见的不良反应为肺炎、呼吸衰竭、感染和高烧。该药说明书的黑框警告中写明了该药可能存在威胁生命的过敏反应。
河里有很多的医生，不过基因疾病是一个很恐怖的疾病。我觉得如果是我的孩子得了这种疾病，我只能放弃，否则在剧中有明文说“4万美金一个月的治疗费用”真的会让人很快就放弃的。剧中说法是，新生儿缺乏一种酶，这种酶是用来分解糖原的，如果没有的话，那么就会肌肉无力，满满的衰竭。真是很可怕的一种疾病。